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　　CRISPR可用于同時(shí)針對很多基因, 這對研究復(fù)雜的人類疾病是一大優(yōu)勢, 復(fù)雜疾病不是單一突變引起的, 而是由許多基因共同作用。這些方法正在迅速得到改善，將在基礎(chǔ)研究、藥物開發(fā)、農(nóng)業(yè)以及可能終用于治療人類遺傳病患者方面有許多應(yīng)用。

　　在過去的幾年中,研究人員意識(shí)到它可以改造不僅減少病毒DNA, 通過改變指導(dǎo)RNA與目標(biāo)相匹配,任何DNA序列精確選擇位置都可以切斷。這不僅可以在試管中完成，也可以在活細(xì)胞的細(xì)胞核內(nèi)完成。一旦進(jìn)入細(xì)胞核，產(chǎn)生的復(fù)合物就會(huì)鎖定在一個(gè)稱為PAM的短序列上。Cas9將解開DNA，并將其與目標(biāo)RNA相匹配。如果匹配完成，Cas9將使用兩個(gè)微小的分子剪刀來切割DNA。

　　CRISPR方法是基于細(xì)菌使用的一種自然系統(tǒng)，以保護(hù)它們不受病毒感染。當(dāng)細(xì)菌檢測到病毒DNA的存在時(shí)，它會(huì)產(chǎn)生兩種類型的短RNA，其中一種含有與入侵病毒相匹配的序列。這兩個(gè)RNA與一種叫做Cas9的蛋白質(zhì)組成一個(gè)復(fù)合物。Cas9核酸酶,一種酶, 這種酶能切斷DNA。當(dāng)被稱為導(dǎo)RNA的匹配序列在病毒基因組中找到它的目標(biāo)時(shí)，Cas9就會(huì)切斷目標(biāo)DNA，使病毒失效。

　　CRISPR的基因編輯技術(shù)是治療遺傳性疾病的革命性方法。但是，該工具尚未用于有效治療長期慢性病。由密蘇里大學(xué)醫(yī)學(xué)院的Dongsheng Duan博士的一個(gè)研究小組已經(jīng)確定并克服了CRISPR基因編輯的障礙，這可能為使用該技術(shù)進(jìn)行持續(xù)治療奠定基礎(chǔ)。

　　CRISPR基因編輯的靈感來自于身體抵御病毒的天然防御能力。該技術(shù)使研究人員能夠通過切除和替換基因組中的突變來改變DNA序列，該突變有可能治療各種遺傳疾病和病癥。

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