描述:
SM-102 是一種被廣泛研究和應(yīng)用的氨基脂質(zhì)(ionizable lipid),化學(xué)名為1-methyl-pseudouridine-5'-triphosphate N1-methylpseudouridine 5'-triphosphate,常用于脂質(zhì)納米顆粒(LNP)系統(tǒng)中,作為遞送信使RNA(mRNA)或小分子核酸的重要組成部分。其結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)旨在在生理?xiàng)l件下保持中性,但在酸性條件(如內(nèi)體環(huán)境)中質(zhì)子化,從而促進(jìn)核酸釋放和胞內(nèi)轉(zhuǎn)運(yùn)。
基本特性與作用機(jī)制
SM-102 具有典型的氨基脂結(jié)構(gòu),含有一段疏水的烷基鏈和一段可質(zhì)子化的親水頭基,在水相和脂相之間具有良好界面活性。在 LNP 配方中,SM-102 的作用主要體現(xiàn)在以下幾個(gè)方面:
促進(jìn)包封與穩(wěn)定性:它與輔助脂質(zhì)(如膽固醇、DSPC、PEG修飾脂質(zhì))共同構(gòu)建 LNP,能夠有效包封核酸類藥物,增強(qiáng)其穩(wěn)定性和血液循環(huán)時(shí)間。
酸性響應(yīng)釋放:在內(nèi)體等酸性環(huán)境中,SM-102 會(huì)發(fā)生質(zhì)子化,提高納米顆粒的膜融合能力,有助于破壞內(nèi)體膜,從而促進(jìn)mRNA或siRNA的胞質(zhì)釋放。
增強(qiáng)細(xì)胞攝取:通過其表面電荷調(diào)控功能,SM-102 可改善LNP與細(xì)胞膜的相互作用,提升遞送效率。
應(yīng)用領(lǐng)域
SM-102 主要用于構(gòu)建mRNA遞送系統(tǒng),特別在疫苗開發(fā)、蛋白表達(dá)以及基因調(diào)控等研究中發(fā)揮了核心作用。例如在mRNA疫苗制劑中,SM-102 可與其他脂質(zhì)(如cholesterol、DSPC、PEG-lipid等)共組裝成粒徑約為80-100 nm的LNP,用于體內(nèi)表達(dá)編碼蛋白。這類系統(tǒng)已經(jīng)在多個(gè)臨床和基礎(chǔ)研究項(xiàng)目中得到廣泛應(yīng)用。
此外,也有研究探索 SM-102 在siRNA、miRNA、CRISPR/Cas9核酸元件遞送方面的應(yīng)用潛力,特別是在肝臟、脾臟等器官的靶向遞送中表現(xiàn)出良好性能。
總結(jié)
SM-102 作為一種可離子化脂質(zhì),因其良好的生物相容性、穩(wěn)定性與遞送性能,在mRNA和核酸藥物載體系統(tǒng)中具有重要地位。通過與其他脂質(zhì)組分協(xié)同使用,可構(gòu)建高效、安全的遞送系統(tǒng),用于疫苗開發(fā)、基因治療及相關(guān)生物醫(yī)藥研究。
常用名十七烷-9-基 8-((2-羥基乙基)(6-氧代-6-(十一烷氧基)己基)氨基)辛酸酯
英文名SM-102
CAS號(hào)2089251-47-6
分子量710.1653
密度N/A
沸點(diǎn)N/A
分子式C44H87NO5
熔點(diǎn)N/A
MSDSN/A
閃點(diǎn)N/A
包裝:瓶裝
產(chǎn)地:西安
儲(chǔ)存:冷藏
狀態(tài):固體/粉末/溶液
規(guī)格:50mg 100mg 250mg 500mg
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